“张主任，真是太感谢您了！上海那边的医院暂时没办法安排我们住院治疗，家里人都不知道该怎么办了。真没想到在咱们安徽也有一模一样的技术，真是替我们省了不少时间和费用！”在儿童血液科病房里，患者小文（化名）的父母紧握着科室主任张旭晗的双手，连连致谢！

9岁的小文8年前在上海儿童医学中心确诊免疫缺陷病(IPEX)—持续性血小板减少（PT）。随后，小文在上海接受了造血干细胞移植（脐血+骨髓），术后定期在上海随访。但是，小文的骨髓未完全恢复造血功能，红细胞及血小板数值长期低下，且容易感染。几年间，医生针对小文血小板减少的情况予以激素、丙球及成分输注治疗，效果均不佳。

6个月前，小文前往上海进行首次间充质干细胞输注，取得了非常良好的疗效，近半年无严重感染，也不需要进行成分输血。正当小文的家人感到万分庆幸并打算前往上海进行第二次输注治疗时，却遇到了不小的麻烦：因为种种主客观原因，小文暂时无法在上海办理入院手续。这仿佛一道晴天霹雳，让小文和家人恐慌不已，他们在四处问诊时得知安徽省肿瘤医院儿童血液与肿瘤科也可以进行间充质干细胞输注，便立刻前来求医，希望能在省内行二次输注治疗。

儿童血液科医护团队在为小文办理住院手续后，立刻联系脐血库，于7月15日上午按期给予第二次间充质干细胞输注。在整个治疗过程中，儿童血液科张旭晗主任、方敏护士长全程参与指导实施，输注全程行心电监护，配备抢救药品、抢救仪器等，随时准备处理不良事件发生，最终输注过程顺利圆满完成，既避免了舟车劳顿，也省了经济开支。 7月16日，小文顺利出院，预备1周后再次入住儿童血液与肿瘤科进行输注。

持续性血小板减少（PT）是异基因造血干细胞移植后常见并发症，其发生率约5%-37%。我院儿童血液科使用脐带血间充质干细胞输注治疗IPEX行造血干细胞移植后持续性血小板减少的顺利进行，为我省儿童血液病移植患者和家庭带来了新的选择和希望，为儿童血液疾病患者长期高质量生存提供更多救治机会。（儿血科 方敏 王珅 夏韫华/文 孙文玲 钱经纬/图 张旭晗 夏韫华/审核）

知识拓展：

移植后持续性血小板减少（PT）

持续性血小板减少（prolonged thrombocytopenia，PT）是异基因造血干细胞移植后常见并发症。其发病机制主要包括：造血干细胞（HSC）巨核分化异常及巨核细胞成熟障碍、异常的骨髓免疫微环境、血管微环境、细胞因子异常、血小板破坏增加、造血干细胞移植后并发症等。主要治疗方法包括：① 支持治疗：血小板输注；② 去除危险因素：积极控制感染、预防aGVHD、降低血清铁蛋白（SF）、去DSA治疗等；③ 促血小板生成：重组人血小板生成素（rhTPO）、TPO受体激动剂（TPO receptor agonist，TPORA）、IL-11等；④ 免疫调节：糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白等；⑤ 修复骨髓微环境：NAC、阿托伐他汀、地西他滨、间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）输注等；⑥ 补充HSC：CD34+细胞再输注、二次移植。

脐带间充质干细胞

脐带间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells，MSCs）是指存在于新生儿脐带组织中的一种多功能干细胞。该细胞具有较强的免疫调节作用，可用于治疗自身免疫性疾病，降低细胞或器官移植后的免疫排斥反应，提高细胞或器官移植的成功率；能够促进造血恢复功能，与单一造血干细胞移植比较，间充质干细胞和造血干细胞共移植能显著提高白血病和难治性贫血等疾病的治疗效果。